然而，对于如溶酶体贮积症（LSDs）中的戈谢病、庞贝病、黏多糖贮积症I型（MPS I）等，目前国内确诊的患者人数甚至仅数百人，即确诊人数仅占总人口的百万分之一左右，是罕见病中的罕见病，即“超罕见病”，对于他们所需的治疗药物，由于患病人群极小、病情极其严重或致残、致死，疗法急需且不可被替代股票配资系统开发，患者经济负担也更为沉重。如何让他们也用得起药，也成为需要多方探索解决的一大难题。